Eksperimentalno gensko zdravilo urbagen sta doslej prejela dva otroka s sindromom CTNNB1, pri obeh pa zdravniki opažajo spodbuden napredek. V UKC Ljubljana poudarjajo, da se je terapija za zdaj izkazala kot varna, saj ni povzročila resnejših zapletov.
Pri obeh otrocih so opazili izboljšanje gibalnih sposobnosti ter napredek pri fini in grobi motoriki. Tretji otrok bo zdravljenje prejel septembra, razvoj vseh sodelujočih pa bodo spremljali še pet let.
Mama dečka Urbana je sporočila, da je po terapiji izrekel prve besede, naredil prve samostojne korake in bistveno bolje spi. Napredek potrjujejo tudi klinične ocene, ki kažejo izboljšanje motorike ter razumevanja in govora.