Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je v ZDA odobrila zdravilo Atebrioz podjetja Mirum Pharmaceuticals za zdravljenje izjemno redke genetske bolezni fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) pri bolnikih, starih 12 let ali več. Priporočeni odmerek učinkovine zilurgisertib znaša 100 miligramov na dan. FOP je zelo redka dedna motnja, pri kateri se mišice, kite in drugo vezivno tkivo postopoma spreminjajo v kost, kar bolnikom sčasoma močno omeji gibanje in povzroča hudo invalidnost.
FDA je odločitev oprla na klinično raziskavo s 63 bolniki, v kateri je Atebrioz po 24 tednih v primerjavi s placebom statistično značilno zmanjšal nastajanje nove kosti. Upočasnjevanje heterotopne osifikacije je ključno, ker bolezen brez učinkovitega zdravljenja vztrajno napreduje in sklepe dobesedno »zaklepa«.
Mirum Pharmaceuticals je pravice za zdravilo licenciral od podjetja Incyte za 16 milijonov dolarjev začetnega plačila, ki mu bodo sledila izplačila ob doseženih mejnikih in licenčnine. Finančni analitik Jonathan Wolleben ocenjuje, da bi lahko letno zdravljenje z Atebriozom stalo približno 750.000 dolarjev. Po takratnih ocenah je FOP prizadel okoli 300 ljudi v ZDA in 900 po svetu, kar zdravilo umešča med terapije za izjemno majhne skupine bolnikov.
Podjetje načrtuje, da bo Atebrioz na ameriški trg prišel oktobra 2026, kar bo odprlo tudi vprašanja dostopnosti in kritja stroškov v zdravstvenih sistemih.